根據塔夫茨藥物開(kāi)發(fā)研究中心提供的一項數據顯示，開(kāi)發(fā)一個(gè)新藥的平均成本大約為26億美元。2013年全球前十強藥企的研發(fā)投入占銷(xiāo)售額的比例達到17.8%，高達603.9億美元，而國內前十強藥企研發(fā)投入僅為銷(xiāo)售額的1%，約為3億美元。
這就是中國新藥研發(fā)面臨的尷尬局面：盡管我們占據龐大的市場(chǎng)優(yōu)勢，擁有4700家制藥企業(yè)，但絕大多數企業(yè)小而散，銷(xiāo)售額利潤低；企業(yè)沒(méi)有資本也不愿投入資本用于新藥研發(fā)；創(chuàng )新層次主要處于以仿制為主到仿創(chuàng )結合的階段，仿制藥比例高達96%。由于缺乏創(chuàng )新藥物的研發(fā)能力和完整的開(kāi)發(fā)鏈，中國藥企一窩蜂研究熱門(mén)靶點(diǎn)，產(chǎn)品重復申報，導致企業(yè)同質(zhì)化現象嚴重，基本屬于無(wú)序競爭狀態(tài)，可持續發(fā)展難以為繼。迄今為止，中國第一個(gè)真正意義上的新藥仍是猶抱琵琶半遮面，千呼萬(wàn)喚還沒(méi)來(lái)。
一方面，隨著(zhù)綜合國力的提升，國際市場(chǎng)對中國創(chuàng )新能力的要求日益提升，另一方面，腫瘤、糖尿病等慢性病成為了威脅國民健康最主要的疾病，老百姓對療效好、價(jià)格優(yōu)的新藥提出了迫切需求。2015年7月30日-31日，在湯森路透主辦的"專(zhuān)業(yè)信息引領(lǐng)中國藥企創(chuàng )新與國際化--第二屆湯森路透中國制藥行業(yè)大會(huì )"上，中國藥學(xué)會(huì )理事長(cháng)桑國衛院士、譽(yù)衡藥業(yè)副總裁兼首席科學(xué)官呂強博士、恒瑞醫藥全球研發(fā)總裁張連山博士、貝達藥業(yè)副總裁兼首席科學(xué)官胡邵京博士等多名業(yè)內的頂級專(zhuān)家，圍繞"新藥研發(fā)在中國"、"中國藥企國際化"以及"專(zhuān)業(yè)信息與中國藥企"三大主題進(jìn)行了探討與展望。
從整個(gè)市場(chǎng)環(huán)境來(lái)看，海外的仿制藥企越來(lái)越重視創(chuàng )新藥，全球最大仿制藥企梯瓦逐年提升專(zhuān)利藥研發(fā)比例，艾爾建在和阿特維斯合并后拋售仿制藥業(yè)務(wù)意欲進(jìn)入創(chuàng )新藥領(lǐng)域，而國內藥企也與全球市場(chǎng)步調一致，以恒瑞、正大天晴、海正等為代表的一批本土藥企通過(guò)加強研發(fā)投入，與跨國藥企合作等形式戰略布局新藥領(lǐng)域，First-in-class正在成為全球藥企研發(fā)的新趨勢，創(chuàng )新藥物也成為提升企業(yè)競爭力的重要手段。
此外，在場(chǎng)的多位業(yè)內人士也表示，如何研發(fā)使中國老百姓負擔得起的新藥更是國內藥企研究的重點(diǎn)。對于中國創(chuàng )新藥發(fā)展，基礎研究、資本投入、政策引導這三大因素發(fā)揮著(zhù)舉足輕重的作用。
基礎研究
一個(gè)成功新藥的發(fā)現，歸根結底離不開(kāi)基礎研究的支持，比如新靶點(diǎn)的發(fā)現、作用機制的闡明。貝達藥業(yè)副總裁兼首席化學(xué)家胡邵京表示，"基礎研究的投入是至關(guān)重要的一點(diǎn)，這決定了中國今后能否在全球新藥研發(fā)中占有一席之地。"同時(shí)，基礎科學(xué)家、藥企研發(fā)人員與臨床醫生之間的交流也至關(guān)重要，通過(guò)臨床反饋在疾病的標記物、靶標的基礎上展開(kāi)更加合理的藥物的設計，使得設計出來(lái)的新藥更加有效，不良反應更少，從而更好地實(shí)現個(gè)體化用藥和精準醫療。
最近幾年，中國基礎研究的水平明顯提升，在2015年自然指數排名中，中國位列全球第二，中科院甚至位列全球高校和科研院所第一，但目前國內的基礎研究主要關(guān)注論文的數量和質(zhì)量，這為充分推動(dòng)新藥研發(fā)帶來(lái)了局限。
資本投入
對于創(chuàng )新藥物而言，突破性越大，投資風(fēng)險也越大，尤其對于新靶點(diǎn)的挖掘。私有資本不愿意投入風(fēng)險極高的不確定領(lǐng)域，這導致了新藥早期研發(fā)支持不足。國內傳統的觀(guān)念是藥必須做成上市才有價(jià)值，而在亞盛醫藥總經(jīng)理郭明看來(lái)，只要藥物具有足夠的潛在價(jià)值，任何時(shí)候都能變現。桑國衛院士指出，目前新藥研發(fā)最難的就是資金問(wèn)題。同時(shí)他也提出了解決辦法，即在藥物開(kāi)發(fā)的前期重要環(huán)節實(shí)現公司增值及早期投資退出，打造成功的商業(yè)模式，營(yíng)造早期創(chuàng )新項目的投資氛圍。
政府引導
長(cháng)期以來(lái)，國內新藥的審批等相關(guān)制度一直飽受詬?。号R床準入時(shí)間長(cháng)，注冊綁定生產(chǎn)許可，市場(chǎng)招標采購周期長(cháng)，各省流程不一，創(chuàng )新藥無(wú)法及時(shí)進(jìn)入醫?；蛘袠瞬少從夸?，此外，新藥的知識產(chǎn)權也缺乏保護。桑國衛表示，中國醫藥創(chuàng )新領(lǐng)域應引入"政產(chǎn)學(xué)研用"的概念，在產(chǎn)學(xué)研的基礎上，從國情實(shí)際出發(fā)提高頂層設計，加大政府的扶持投入，同時(shí)也更加強調轉化醫學(xué)模式在創(chuàng )新藥物研發(fā)中的重要意義，努力推進(jìn)企業(yè)、研究院所和高校的協(xié)作創(chuàng )新的新模式。
近年來(lái)，國家鼓勵創(chuàng )新，對一些創(chuàng )新藥物、臨床亟需藥物設置特殊審評審批通道、審評資源向創(chuàng )新藥物傾斜。7月底，CFDA密集出臺文件，先后發(fā)布《關(guān)于開(kāi)展藥物臨床試驗數據自查核查工作的公告》、《關(guān)于征求加快解決藥品注冊申請積壓?jiǎn)?wèn)題的若干政策意見(jiàn)的公告》，這也標志著(zhù)中國新藥審批制度中里程碑式的改革。
在2014年，我們很榮幸地見(jiàn)證了甲磺酸阿帕替尼片、西達本胺片、sabin株脊髓灰質(zhì)炎滅活疫苗等我國自主研發(fā)重要治療領(lǐng)域新藥的獲批，它們?yōu)橹袊滤幯邪l(fā)注入了一劑強心針，盡管這離First-in-class還有很長(cháng)的路要走，但堅實(shí)的一步已經(jīng)邁出，中國藥企的成長(cháng)需要時(shí)間和耐心，也請期待著(zhù)中國真正的原創(chuàng )藥的誕生！